Po 20 metų pertraukos – naujos gydymo galimybės sergantiems hemofilija A

Europos Komisija registravo vaistinį preparatą emicizumabą, skirtą įprastinei kraujavimo epizodų profilaktikai pacientams, kurie serga hemofilija A ir kuriems nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių. Vaisto registracijos leidimo prašymas buvo peržiūrimas pagreitinta tvarka – tokia tvarka taikoma tiems vaistams, kurie, Europos vaistų agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komiteto nuomone, yra inovatyvūs ir labai svarbūs visuomenės sveikatai. Lietuvos pacientams gydymas emicizumabu taps prieinamas tuomet, kai vaistas bus įtrauktas į kompensuojamųjų vaistų sąrašą.

„Didelei daliai hemofilija A sergančių pacientų atsiranda inhibitorių, kurie labai pablogina kraujavimo gydymo ir profilaktikos rezultatus ir tuo pačiu gyvenimo kokybę, – teigė Airijos hemofilijos draugijos vykdantysis direktorius ir Europos hemofilijos konsorciumo prezidentas Brian O’Mahony. – Praėjo daugiau kaip dvidešimt metų nuo paskutinio patvirtinto vaisto hemofilijai A su inhibitoriais gydyti, todėl buvo didžiulis poreikis naujo vaisto, kuris galėtų sustabdyti kraujavimus ir jų neigiamą įtaką gyvenimo kokybei.“

Vaisto patvirtinimas remiasi pagrindinio registracinio tyrimo HAVEN1 ir tarpiniais HAVEN2 tyrimo rezultatais, kurie parodė statistiškai patikimą ir kliniškai reikšmingą kraujavimo dažnio sumažėjimą visose amžiaus grupėse taikant profilaktiką emicizumabu. Tai pirmasis vaistas, kuris yra leidžiamas poodine injekcija (po oda) vieną kartą per savaitę, todėl hemofilijos A gydymas tampa lengvesnis.

„Tikime, kad naujasis gydymas iš esmės pakeis hemofilija A su inhibitoriais sergančių pacientų gyvenimo kokybę. Įrodyta, kad emicizumabas, lyginant su šiuo metu registruotais vaistais, efektyviai sumažino kraujavimų dažnį. Be to,  vieną kartą per savaitę skiriama injekcija po oda gerokai palengvino vaisto suleidimo procedūrą, o tai ypač svarbu mažiesiems hemofilija A su inhibitoriais sergantiems pacientams ir jų šeimos nariams“, – kalba „Roche“ vykdančioji medicinos direktorė bei produktų vystymo padalinio direktorė, medicinos mokslų daktarė Sandra Horning.

Apie hemofiliją A

Hemofilija A yra paveldima, sunki liga. Ja sergančių pacientų kraujo krešėjimas yra nepilnavertis, todėl jie kenčia nuo nekontroliuojamų ir dažnai be priežasties atsirandančių kraujavimų. Hemofilija A serga apie 320000 žmonių pasaulyje, iš jų maždaug 50-60% serga sunkia šios ligos forma. Lietuvoje hemofilija A serga maždaug 130 pacientų.

Hemofilija A sergančių pacientų kraujyje VIII faktoriumi vadinamo krešėjimo baltymo yra per mažai arba visai nėra. Sveiko žmogaus organizme, prasidėjus kraujavimui, VIII faktorius suriša IXa ir X krešėjimo faktorius. Šis etapas yra būtinas formuojantis krešuliui, kuris sustabdo kraujavimą. Emicizumabas yra bispecifinis antikūnas, imituojantis VIII faktoriaus veikimą, t.y. tiesiogiai veikiantis IXa ir X krešėjimo faktorius – juos sujungia.

Nuo hemofilijos A sunkumo formos priklauso kraujavimų, ypač į sąnarius arba raumenis, dažnis. Šie kraujavimai gali sukelti rimtų sveikatos problemų – jie dažnai sukelia skausmą, lėtinį sąnarių sutinimą, deformaciją, sumažėjusį judrumą ir ilgalaikį sąnarių pakenkimą. Sunki gydymo komplikacija yra inhibitorių prieš gydymui skirto VIII krešėjimo faktoriaus atsiradimas. Inhibitoriai yra organizmo imuninės sistemos gaminami antikūnai, kurie prisiriša prie gydymui skiriamo VIII faktoriaus ir blokuoja jo veikimą.

„Roche“ pasiekimai hematologijoje

Daugiau kaip 20 metų „Roche“ kuria vaistus, kurie keičia įprastinį hematologinių ligų gydymą. Šiuo metu bendrovė  ypač daug investuoja į naujų kraujo ligų gydymui skirtų vaistų kūrimą.

Be jau registruotų vaistų rituksimabo, obinutuzumabo ir kartu su „AbbVie“ sukurto venetoklakso, bendrovės „Roche“ kuriamų hematologinių vaistų tyrimo fazėje yra atezolizumabas, anti-CD79b antikūno ir vaisto junginys (polatuzumabo vedotinas/RG7596) ir maža molekulė – MDM2  antagonistas (idasanutlinas/ RG7388). Bendrovė „Roche“ kuria naujas molekules ne tik onkologinėms kraujo ligoms įveikti – vaistas emicizumabas yra bispecifinis monokloninis antikūnas, skirtas hemofilijai A gydyti.